В России зарегистрировали препарат «Золгенсма», который используется при лечении смертельной болезни — спинальной мышечной атрофии. Препарат производят в США. Он является самым дорогостоящим лекарством от этого недуга в мире — стоимость одной инъекции составляет более 150 миллионов рублей. Глава фонда «Семья СМА» Ольга Германенко рассказала в интервью «Новой Газете», что от регистрации лекарства до его поступления в оборот проходит обычно от двух до шести месяцев. «На самом деле этот период достаточно тяжелый, потому что, как правило, во время него снижается доступность препарата для пациентов даже по сравнению с незарегистрированными», — добавила она. СМА является генетическим нервно-мышечным заболеванием, которое поражает двигательные нейроны спинного мозга. Это приводит к постоянно нарастающей мышечной слабости, которая начинается с ног и доходит до мышц, отвечающих за глотание и дыхание.
