Самый дорогой в мире препарат «Золгенсма», который применяется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), официально появился в России. Об этом сообщили в Центре развития перспективных технологий (ЦРПТ), передает ТАСС.
Согласно данным системы «Честный знак», в гражданский оборот поступили первые упаковки «Золгенсма» — они получили маркировку. Три упаковки уже использовали московская Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей.
Стоимость одной дозы «Золгенсма» составляет более 2 миллионов долларов. Как объяснял член совета директоров Экспертного института социальных исследований Глеб Кузнецов, высокая цена на лекарство не связана с его себестоимостью и разработкой — дороговизна препарата объясняется предполагаемыми оценками трат на лечение одного ребенка с СМА в случае, если он не получит это средство.
«Золгенсма» является одним из трех существующих в мире лекарств, которые применяют при СМА. Препарат выпускает швейцарская компания Novartis. Минздрав России зарегистрировал в стране самое дорогое в мире лекарство в конце 2021 года.
Спинальная мышечная атрофия относится к группе наследственных заболеваний, которые приводят к ослабеванию мышц и угасанию двигательных и дыхательных функций. СМА является самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности.