Разработчик лекарства от СМА сообщил о смерти ребенка в РФ при лечении «Золгенсмой»

Компания Novartis, разработавшая препарат против спинальной мышечной атрофии (СМА) «Золгенсма», сообщила о двух летальных случаях у пациентов в России и Казахстане после использования лекарства. На заявление Novartis ссылается агентство Reuters.

Лекарство используют для детей до двух лет. Стоимость дозы препарата «Золгенсма», выпускаемого швейцарской компанией, составляет более 2 миллионов долларов.

Два смертельных случая острой печеночной недостаточности произошли после 5-6 недель инфузии «Золгенсмы» и примерно через 1-10 дней после начала приема кортикостероидов — гормонов, которые вводят для снижения воспаления.

Производитель уведомил о случившемся органы здравоохранения в странах, где продается препарат, но в то же время заявил, что «твердо верит в общий благоприятный профиль соотношения риска и пользы» лекарства.

Препарат «Золгенсма» (международное непатентованное наименование — онасемноген абепарвовек) был зарегистрирован Минздравом в конце 2021 года. Корпорация «Новартис Фарма» подала в ведомство документы на регистрацию в июле 2020 года.